به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، این مطالعه گام مهمی به سوی درمان موثر بیماران مبتلا به بیماری کم خونی داسی شکل به شمار می آید که نیاز به تزریق خون های متوالی دارند و گزینه درمانی هم برای آن ها در دسترس نیست. در بیماری کم خونی داسی شکل، یک انحراف ژنتیکی موجب می شود که سلول های خونی بیمار به جای شکل گرد دارای شکل هلالی یا داسی شکل شوند. این گلبول ها بسیار سخت هستند و می توانند جریان خون را در عروق مسدود کنند که اغلب دردناک و خسته کننده است. گاهی اوقات دریافت پیوند مغز استخوان گزینه مناسبی برای این بیماران به حساب می آید اما برای بیمارانی که نمی توانند پیوند را تحمل کنند یا پیوند در مورد آنها جواب نمی دهد، بهترین گزینه دریافت تزریق های منظم خون از اهداکننده های سالم و مناسب است. اما مشکلی که وجود دارد این است که با گذشت زمان، بدن فرد شروع به ارائه پاسخ های ایمنی شدید علیه خون اهدایی می کند و آن ها را می کشد و در نتیجه آن ها نیاز به دریافت خون بیشتری هستند. این محققین فکر می کنند که یک راه حل استفاده از سلول های خونی رشد یافته در آزمایشگاه است که با ژنتیک فرد بیمار هم مطابق باشد و مورد هجوم سیستم ایمنی فرد هم قرار نگیرد. این گروه قبلا راهی را برای استفاده از سلول های بنیادی برای ایجاد سلول های خونی انسانی مورد استفاده قرار داده اند اما مشکلی که وجود دارد این است که سلول های بنیادی رشد یافته در آزمایشگاه از این افراد دارای همان نقش ژنتیکی موجود در سلول داسی شکل است. برای حل این مشکل، محققین با سلول های خونی بیمار شروع کردند و آن ها را به سلول های بنیادی پرتوان القا شده بازبرنامه ریزی کردند. سپس ان ها از تکنیک ویرایش ژنتیکی نسبتا جدیدی به نام CRISPR استفاده کردند تا ورژن معیوب ژن مربوط به سلول داسی شکل را برداشته و آن را با یک ورژن صحیح جایگزین کنند. گام نهایی، تحریک سلول های بنیادی برای رشد و تبدیل شدن به سلول های خونی بالغ است. سلول های بنیادی ویرایش شده، سلول های خونی را با همان کارایی سلول های بنیادی ویرایش نشده تولید کردند. محققین می گویند که برای این که این تکنیک و روش از نظر بالینی قابل کاربرد باشد باید کارایی و مقیاس پذیری آن به میزان زیادی بهبود یابد. این سلول های بنیادی رشد یافته در آزمایشگاه باید برای ایمنی نیز مورد تست قرار گیرند. این مطالعه نشان می دهد که می توان در آینده ای نزدیک به درمان این بیماری صعب العلاج امیدوار بود.

پایان مطلب/